На текущей неделе в Московской области дети, которые страдают редким генным заболеванием — муковисцидозом — начнут получать новейшие препараты при поддержке фонда «Круг добра». В Минздраве региона отметили, что терапия коснется 41 ребенка в первую волну. Несколько позже лекарства получат и те дети, чьи родители подали документы в следующей очереди.
«Орфанной революцией» в последние годы называют прорыв медицины в лечении редких генетических заболеваний. Появились новейшие таргетные препараты, которые могут действовать на организм на генном уровне. Лекарства способны исправить нарушения в самих генах — ранее обычная терапия могла только облегчить болезни и снять симптомы.
Медики рассчитывают, что при помощи новых лекарств удастся значительно продлить жизнь людям с редкими болезнями, сделать ее комфортнее и максимально приблизить ее к жизни здоровых людей. Об этом рассказала председатель общественной организации «Помощь больным муковисцидозом» Ольга Алекина.
В январе текущего года по поручению президента России Владимира Путина в стране был создан фонд «Круг добра». Недавно он включил в свою программу и муковисцидоз. Детей с таким заболеванием могут обеспечить двумя лекарствами — Оркамби и Трикафта. Родители уверены, что такое решение станет спасительным для судеб их детей.
Пока бесплатно получать препараты смогут те дети, у которых в генах обнаружены определенные мутации, говорящие о тяжелом течении заболевания. В дальнейшем действие программы собираются расширить, чтобы надежда на значительное улучшение состояния была у всех.
